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Premier succès d’un essai clinique en thérapie génique pour la ß-thalassémie


​Un jeune adulte atteint d’une maladie génétique grave du sang, la ß-thalassémie, a été traité avec succès grâce à un protocole de thérapie génique utilisant un nouveau vecteur. Cette thérapie génique s’avère suffisamment efficace pour que, plus de trois ans après le début du traitement, le patient n’ait plus besoin de transfusions sanguines pour mener une existence normale alors qu’il était jusqu’alors transfusé tous les mois pour permettre sa survie.

Publié le 3 décembre 2010

​Cet essai clinique est dirigé par le Pr. Philippe Leboulch et mené par des équipes de recherche associant l’iMETI (CEA/Fontenay-aux-Roses), l’Inserm, l’Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, des universités parisiennes, les universités américaines d’Harvard et de Pennsylvanie, et la société bluebird bio (anciennement Genetix Pharmaceuticals) dont la filiale française est promotrice de l’essai. Ce premier succès concrétise les espoirs placés dans l’utilisation de la thérapie génique pour traiter les hémopathies. C’est aussi la première fois qu’une thérapie génique efficace est développée pour une maladie génétique aussi fréquente.

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