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Maladie de Parkinson

PublicationUne avancée capitale grâce à la thérapie génique

Dossier de presse – Parution : 10 janvier 2014

Une équipe franco-anglaise (AP-HP, Inserm, UPEC, CEA/Mircen, Oxford Biomedica, Cambridge University) a mené une étude clinique de phase ½ de thérapie génique chez des patients souffrant d'une forme évoluée de la maladie de Parkinson.

Quinze patients ont pu bénéficier de ce nouveau traitement consistant à injecter un vecteur exprimant les gènes de trois enzymes indispensables à la biosynthèse de dopamine, qui fait défaut dans la maladie de Parkinson. Grâce à cette thérapie, certaines cellules dans le cerveau se mettent de nouveau à fabriquer et à sécréter la dopamine. Chez tous les patients, les symptômes moteurs de la maladie ont été améliorés jusqu'à 12 mois après l'administration du traitement.

Avec un recul de 4 ans, cette étude démontre à ce stade l'innocuité et la tolérance du vecteur lentiviral utilisé pour la première fois chez l'homme.

Cette étude a été coordonnée par le Pr Stéphane Palfi, chef du service de neurochirurgie de l'hôpital Henri-Mondor (AP-HP), au sein du pôle neurolocomoteur dirigé par le Pr Pierre Césaro.

Elle fait l'objet d'une publication dans The Lancet, sous embargo du 10 janvier 2014 - 00h01 GMT / 01h01 heure française.

Référence : Long term safety and tolerability of ProSavin®, a lentiviral vector-based gene therapy for Parkinson’s disease: a dose escalation open-label phase I/II trial.

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