Fabrique de savoirs - Sur le même thème https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2018/Nouveau-succes-de-therapie-genique-dans-la-beta-thalassemie.aspx Site web de la Direction de la recherche fondamentale du CEA, CEA Paris-Saclay fr-FR https://www.cea.fr/PublishingImages/logo120.png Fabrique de savoirs - Sur le même thème https://www.cea.fr/drf La maladie de Rendu-Osler revisitée https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2024/la-maladie-de-rendu-osler-revisitee.aspx En s’appuyant sur une étude transcriptomique, une équipe de l'Irig précise la pathogenèse d’une maladie génétique rare à partir de la mutation d’un des principaux gènes impliqués. Maladies génétiques ; Transcriptomique Chercheurs ; Grand public ; Journalistes IRIG Découvertes et avancées ; Résultat scientifique Thu, 07 Mar 2024 11:00:00 GMT Un antioxydant préserve l’intégrité des cellules souches hématopoïétiques https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2024/un-antioxydant-preserve-lintegrite-des-cellules-souches-hematopoietiques.aspx Selon une étude du CEA-Jacob, un composé antioxydant (TEMPOL) permettrait de préserver l’intégrité fonctionnelle de cellules souches hématopoïétiques, soumises à un stress oxydatif. Une avancée qui pourrait bénéficier aux patients traités par thérapie cellulaire ou génique, utilisant des cellules souches. Thérapie génique et cellulaire ; Cellules souches Chercheurs ; Grand public ; Journalistes Jacob Découvertes et avancées ; Résultat scientifique Thu, 25 Jan 2024 11:00:00 GMT Mieux comprendre une maladie génétique due à un déficit en transporteur de la créatine https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2023/mieux-comprendre-une-maladie-genetique-due-a-un-deficit-en-transporteur-de-la-creatine.aspx Des chercheurs du CEA-Joliot ont identifié plusieurs biomarqueurs liés au trouble du déficit en transporteur de la créatine (CTD) en utilisant deux modèles originaux, murin et organoïdes cérébraux. Autant de pistes pour de futures cibles thérapeutiques contre un trouble rare évoquant l’autisme… Maladies génétiques ; Biomarqueurs ; Protéomique ; Cerveau Chercheurs ; Grand public ; Journalistes Joliot Découvertes et avancées ; Résultat scientifique Thu, 27 Jul 2023 10:00:00 GMT Identifier le microbiote pulmonaire de la mucoviscidose https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2023/metaproteomique-identifier-le-microbiote-pulmonaire-de-la-mucoviscidose.aspx En utilisant la spectrométrie de masse en tandem, une équipe du CEA-Joliot a identifié les micro-organismes présents dans des échantillons d'expectoration de patients atteints de mucoviscidose. Une approche prometteuse pour l’étude du microbiote de la fibrose kystique et la physiopathologie de cette maladie. Protéomique ; Biologie à grande échelle ; Spectrométrie de masse ; Maladies génétiques Chercheurs ; Grand public ; Journalistes Joliot Découvertes et avancées ; Résultat scientifique Thu, 09 Mar 2023 11:00:00 GMT Reconstruction cutanée : préserver les cellules souches ex vivo https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2023/reconstruction-cutanee-preserver-les-cellules-souches-ex-vivo.aspx Des chercheurs du CEA-Jacob ont identifié un facteur de transcription qui contrôle la capacité de régénération des cellules souches épidermiques. Ce facteur constitue une nouvelle cible moléculaire d’intérêt pour optimiser la préservation de ces cellules lors de l'expansion cellulaire ex vivo, avant l’étape de reconstruction de la peau. Diagnostic et thérapies innovantes ; Thérapie génique et cellulaire ; Cellules souches Chercheurs ; Grand public ; Journalistes Jacob Découvertes et avancées ; Résultat scientifique Mon, 13 Feb 2023 11:00:00 GMT Quand les astrocytes réactifs s’allient aux neurones contre la maladie de Huntington https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2022/quand-les-astrocytes-reactifs-sallient-aux-neurones-contre-la-maladie-de-huntington.aspx Une étude collaborative menée par le CEA-Jacob révèle, à l'aide de modèles murins de la maladie de Huntington, que les astrocytes réactifs favorisent l'élimination de la protéine mutée à l’origine de la maladie. Une voie prometteuse pour traiter une pathologie aujourd’hui incurable ! Maladies neurodégénératives ; Maladies génétiques Chercheurs ; Grand public ; Journalistes Jacob Découvertes et avancées ; Résultat scientifique Fri, 01 Apr 2022 10:00:00 GMT Une thérapie génique prometteuse pour la drépanocytose et la bêta-thalassémie « dépendante des transfusions » https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2022/une-therapie-genique-prometteuse-pour-la-drepanocytose-et-la-beta-thalassemie-dependante-des-transfusions.aspx Pour lutter contre la drépanocytose et la bêta-thalassémie, deux maladies génétiques fréquentes affectant les globules rouges, l’AP-HP, l’Université de Paris, l’Inserm (Institut Imagine), l’Université Paris-Est Créteil et le CEA-Jacob ont conduit une étude clinique utilisant la transplantation de cellules souches génétiquement modifiées du patient. Un essai de phase I/II dont la société bluebird bio est le promoteur a été réalisé. Maladies génétiques ; Thérapie génique et cellulaire Chercheurs ; Grand public ; Journalistes Jacob Découvertes et avancées ; Résultat scientifique Fri, 28 Jan 2022 11:00:00 GMT L’analyse biochimique et la spectrométrie de masse au service du diagnostic d’anomalies congénitales de la glycosylation https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2022/lanalyse-biochimique-et-la-spectrometrie-de-masse-au-service-du-diagnostic-danomalies-congenitales-de-la-glycosylation.aspx Une collaboration associant l'AP-HP (hôpital Bichat), l'Université Paris-Saclay (Inserm) et le CEA-Joliot identifie des marqueurs biochimiques spécifiques de certains troubles congénitaux de la glycosylation et progresse dans la compréhension de leur origine. Biologie à grande échelle ; Maladies génétiques ; Biomarqueurs ; Diagnostic Chercheurs ; Grand public ; Journalistes Joliot Découvertes et avancées ; Résultat scientifique Wed, 19 Jan 2022 11:00:00 GMT Comment la phosphorylation de la protéine BAF affecte l’organisation du génome https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2021/comment-la-phosphorylation-de-la-proteine-baf-affecte-lorganisation-du-genome.aspx Une étude structurale et biophysique menée par des chercheurs de l’I2BC (CEA-Joliot) a permis de préciser le rôle des phosphorylations d’une protéine connectant l’ADN et la membrane du noyau, au cours du cycle cellulaire, ainsi que leur impact sur l’organisation du génome. Un atout pour mieux comprendre des syndromes progéroïdes se manifestant par un vieillissement accéléré. Mécanismes moléculaires ; Biologie structurale ; Maladies génétiques ; Mécanismes cellulaires Chercheurs ; Grand public ; Journalistes Joliot Résultat scientifique Fri, 11 Jun 2021 10:00:00 GMT Bêta-thalassémie : une nouvelle stratégie thérapeutique https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2021/beta-thalassemie--une-nouvelle-strategie-therapeutique-.aspx Des chercheurs du CEA-Jacob présentent une nouvelle stratégie optimisée de thérapie génique par vecteur lentiviral pour la β-thalassémie. Thérapie génique et cellulaire ; Diagnostic et thérapies innovantes ; Maladies génétiques Chercheurs ; Grand public ; Journalistes Jacob Résultat scientifique Fri, 28 May 2021 10:00:00 GMT Potentiel thérapeutique de PPAR-γ dans le traitement de la myélofibrose https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2021/potentiel-therapeutique-de-ppar-dans-le-traitement-de-la-myelofibrose.aspx Des chercheurs du CEA-Jacob montrent que l’activation du récepteur PPAR- γ constitue une cible thérapeutique pertinente pour la prise en charge de la myélofibrose. Des agonistes de de PPAR-γ pourraient être introduits dans la pratique clinique. Maladies génétiques ; Diagnostic et thérapies innovantes Résultat scientifique Thu, 27 May 2021 10:00:00 GMT Cancer du rein : deux cibles pour une thérapie https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2021/-Cancer-du-rein--Deux-cibles-pour-une-therapie.aspx Les chercheurs du CEA-Irig ont identifié deux enzymes, les protéine-kinases CK2 et ATM, dont l’inhibition simultanée par des petites molécules chimiques permettrait de traiter les formes résistantes ou agressives de cancer du rein. Cancer ; Thérapie génique et cellulaire ; Biologie structurale Chercheurs ; Enseignants ; Grand public ; Journalistes IRIG Résultat scientifique Tue, 06 Apr 2021 10:00:00 GMT Génome : éclairage sur l’insertion de séquences mobiles https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2020/Genome--eclairage-sur-l-insertion-de-sequences-mobiles-.aspx Des chercheurs du CEA-Joliot et de l’IRSL révèlent les mécanismes d’insertion d’un rétrotransposon dans le génome de la levure. Une avancée pour adapter des vecteurs de thérapie génique et en limiter le potentiel mutagène. ADN ; Génomique ; Thérapie génique et cellulaire Chercheurs ; Entreprises ; Grand public ; Institutionnels ; Journalistes Joliot Résultat scientifique Thu, 27 Aug 2020 10:00:00 GMT Les checkpoints immunitaires : une nouvelle cible dans le traitement du cancer du rein https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2020/Les-checkpoints-immunitaires--une-nouvelle-cible-dans-le-traitement-du-cancer-du-rein.aspx Des chercheurs du CEA-Jacob et de CentraleSupélec ont identifié de nouveaux « checkpoints » immunitaires comme cibles potentielles dans les carcinomes rénaux à cellules claires. Cancer ; Thérapie génique et cellulaire Chercheurs ; Enseignants ; Grand public ; Institutionnels ; Journalistes Jacob Résultat scientifique Tue, 07 Jul 2020 10:00:00 GMT Atrophie multisystématisée : sur les pas des marqueurs épigénétiques https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2020/Atrophie-multisystematisee--sur-les-pas-des-marqueurs-epigenetiques.aspx Des chercheurs du CEA-Jacob et leurs partenaires ont caractérisé les profils de méthylation de l’ADN de patients atteints d’atrophie multisystématisée (AMS), ouvrant la voie à de nouvelles stratégies thérapeutiques. Biologie à grande échelle ; Thérapie génique et cellulaire ; Transcriptomique Chercheurs ; Entreprises ; Grand public ; Institutionnels ; Journalistes Jacob Résultat scientifique Wed, 24 Jun 2020 10:00:00 GMT Régénération ou fibrose des tissus blessés : les macrophages mènent la danse https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2020/Regeneration-ou-fibrose-des-tissus-blesses--les-macrophages-menent-la-danse.aspx Après une lésion, de nombreux tissus peuvent parfois subir une fibrose, qui peut s’avérer très invalidante. Une équipe internationale impliquant des chercheurs du CEA-Jacob vient d’identifier un acteur clé dans l’apparition de la fibrose : les macrophages. Ces observations ouvrent la voie à la recherche de traitements ciblés. Mécanismes cellulaires ; Thérapie génique et cellulaire Chercheurs ; Grand public ; Institutionnels ; Journalistes Jacob Résultat scientifique Thu, 02 Apr 2020 10:00:00 GMT Une analyse rapide du génome aide au diagnostic d’enfants hospitalisés en réanimation néonatale https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2019/anayle-rapide-genome-neonatal.aspx Des équipes du CHU de Dijon-Bourgogne, de l’Inserm et du CEA viennent d’établir des résultats d’analyse génomique sur des nouveaux nés dont le délai a été raccourci jusqu’à 38 jours contre 18 mois en moyenne actuellement. Génomique ; Maladies génétiques ; Diagnostic Grand public ; Journalistes ; Chercheurs CNRGH Actualité ; Communiqué de presse ; Résultat scientifique séquençage;génome;TGCC;néonatal;chu;CNRGH;AnDDI-rares;FHU-TRANSLAD;FastGenomics;enfants malades; Fri, 06 Dec 2019 16:14:23 GMT Thérapie cellulaire et maladies neurodégénératives : l'alerte des chercheurs https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2019/Therapie-cellulaire-et-maladies-neurodegeneratives--.aspx Une étude impliquant le CEA-Jacob montre que la compatibilité immunologique de greffons neuronaux, utilisés en thérapie cellulaire pour traiter certaines maladies neurodégénératives, ne permet pas de s’affranchir des traitements immunosuppresseurs. Thérapie génique et cellulaire ; Maladies neurodégénératives Résultat scientifique Fri, 22 Nov 2019 11:00:00 GMT Vers un nouveau traitement de la fibrose hépathique ? https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2019/Vers-un-nouveau-traitement-de-la-fibrose-hepathique-.aspx Des chercheurs de l’Irig ont montré que la protéine BMP9 est essentielle pour empêcher le développement de la fibrose hépathique. Maladies ; Mécanismes cellulaires ; Thérapie génique et cellulaire Chercheurs ; Journalistes ; Grand public IRIG Résultat scientifique Wed, 30 Oct 2019 09:05:29 GMT Greffe de peau : une nouvelle cible moléculaire pour activer les cellules souches https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2019/Greffe-de-peau--une-nouvelle-cible-moleculaire-pour-activer-les-cellules-souches.aspx Une équipe du CEA-Jacob a démontré le rôle central d'un facteur de transcription dans le contrôle de la prolifération des cellules souches de l’épiderme et de leur capacité à régénérer ce tissu. Cette étude ouvre des perspectives pour la médecine régénérative de la peau. Thérapie génique et cellulaire ; Cellules souches Chercheurs ; Grand public ; Journalistes Jacob Résultat scientifique Thu, 24 Oct 2019 10:00:00 GMT Ataxie de Friedreich : un modèle in vitro robuste https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2019/Ataxie-de-Friedreich--un-modele-in-vitro-robuste.aspx ​En améliorant la reconstitution in vitro de la machinerie de biosynthèse de centres fer-soufre, une équipe du CEA-Joliot/I2BC et ses partenaires éclaircissent la fonction de la frataxine, une protéine impliquée dans l’Ataxie de Friedreich. Maladies génétiques ; Mécanismes moléculaires ; Simulation & modélisation Chercheurs ; Grand public ; Journalistes Joliot Résultat scientifique Tue, 10 Sep 2019 07:45:03 GMT Une nouvelle génération de lentivirus au service de la thérapie génique https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2019/Une-nouvelle-generation-de-lentivirus-au-service-de-la-therapie-genique.aspx La mise au point de produits de thérapie génique, l’évaluation de leur efficacité et de leur toxicité, nécessite des études poussées sur des modèles animaux. Une équipe du CEA-Jacob a développé un nouveau vecteur ouvrant la voie à l’utilisation d’un macaque mauricien comme modèle. Thérapie génique et cellulaire ; Sida Chercheurs ; Grand public ; Journalistes Jacob Résultat scientifique Mon, 02 Sep 2019 10:00:00 GMT Nouvelles cibles thérapeutiques pour le cancer de la prostate https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2019/Nouvelles-cibles-therapeutiques-pour-le-cancer-de-la-prostate.aspx Les hormones androgènes jouent un rôle prépondérant dans le cancer de la prostate. Des chercheurs du CEA-Irig ont trouvé comment moduler leur production. Transcriptomique ; Cancer ; Thérapie génique et cellulaire Chercheurs ; Grand public ; Journalistes IRIG Résultat scientifique Thu, 01 Aug 2019 08:24:23 GMT Une nouvelle génération de nanovecteurs pour les thérapies anticancéreuses https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2019/Une-nouvelle-generation-de-nanovecteurs-pour-les-therapies-anticancereuses.aspx Des chercheurs CEA-Joliot ont collaboré avec le CEA-Jacob pour développer des vecteurs micellaires fonctionnels capables de cibler efficacement des tumeurs et dont l'activité thérapeutique est assurée par le cœur de la micelle. Micro-nanotechnologies ; Cancer ; Nanomédecine ; Thérapie génique et cellulaire Chercheurs ; Grand public ; Journalistes Jacob Résultat scientifique Wed, 19 Jun 2019 10:00:00 GMT Déficit en créatine : une innovation thérapeutique prometteuse https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2019/Deficit-en-creatine--une-piste-therapeutique.aspx Des chercheurs du CEA-Joliot confirment l'intérêt d'un candidat médicament pour traiter le syndrome de déficit congénital en créatine, une maladie infantile neurologique responsable de retards de développement et de déficience intellectuelle. Pharmacologie ; Cerveau ; Maladies génétiques Chercheurs ; Grand public ; Journalistes Joliot Résultat scientifique Wed, 29 May 2019 08:20:01 GMT Adénovirus : la thérapie génique au présent et au futur https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2018/Adenovirus--la-therapie-genique-au-present-et-au-futur.aspx Les adénovirus pourraient être bien plus qu’un outil transporteur de médicament pour la thérapie génique contre le cancer. Ils sont eux-mêmes dangereux pour la tumeur. Une équipe de l’IBS dissèque les propriétés de ces virus prometteurs. Thérapie génique et cellulaire ; Virus Chercheurs ; Journalistes ; Grand public IBS Résultat scientifique Wed, 29 Aug 2018 07:00:04 GMT BMP9 et BMP10 font la paire dans la circulation sanguine https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2018/BMP9-et-BMP10-font-la-paire-dans-la-circulation-sanguine.aspx Des chercheurs de BIG dévoilent un secret des BMP, des protéines qui contrôlent le développement et la stabilité des vaisseaux sanguins. Maladies génétiques ; Mécanismes moléculaires Grand public ; Journalistes ; Chercheurs BIG Résultat scientifique Tue, 14 Aug 2018 10:00:00 GMT Nouveau succès de thérapie génique dans la bêta-thalassémie https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2018/Nouveau-succes-de-therapie-genique-dans-la-beta-thalassemie.aspx Des essais cliniques de phase 1-2 montrent que la thérapie génique développée par l'Institut François-Jacob et l'université d'Harvard pour soigner la bêta-thalassémie est efficace. Thérapie génique et cellulaire ; Maladies génétiques Grand public ; Journalistes ; Chercheurs STI Résultat scientifique Thu, 19 Apr 2018 10:00:00 GMT Hémoglobinopathies : 100% de cellules cibles modifiées par thérapie génique https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2018/Hemoglobinopathies--100-de-cellules-cibles-modifiees-par-therapie-genique.aspx Des chercheurs de l’Institut François-Jacob poursuivent le développement de leur thérapie génique pour soigner des maladies héréditaires du sang. Leur objectif : en faire bénéficier un plus grand nombre d’individus. Thérapie génique et cellulaire Chercheurs ; Journalistes ; Grand public Jacob Résultat scientifique Tue, 16 Jan 2018 08:12:29 GMT Les vaches, "top modèles" de la recherche https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2017/Les-vaches-top-modeles-de-la-recherche.aspx La vache peut être un modèle pertinent pour l’étude des anomalies génétiques humaines. Explications. Simulation & modélisation ; Maladies génétiques Chercheurs ; Grand public ; Journalistes Fontenay-aux-Roses Résultat scientifique Fri, 20 Oct 2017 14:31:55 GMT Un modèle d’infertilité, à suivre https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2017/modele-infertilite-a-suivre.aspx Deux équipes de l’Institut François-Jacob du CEA, en collaboration avec l’AP-HP, ont mis au point un modèle d’étude de l’infertilité masculine grâce au prix Nobel de médecine 2012. Thérapie génique et cellulaire ; Méthodologies pour les sciences du vivant Chercheurs ; Grand public ; Journalistes Jacob Résultat scientifique Tue, 11 Apr 2017 10:00:00 GMT Drépanocytose : rémission chez le 1er patient traité par thérapie génique https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2017/drepanocytose-remission-chez-le-1er-patient-traite-par-therapie-genique.aspx Un patient atteint de drépanocytose sèvère a bénéficié d'une thérapie génique mise au point à l'institut F. Jacob du CEA. Avec deux ans de recul, la rémission des signes cliniques est complète. Santé & sciences du vivant ; Maladies génétiques ; Diagnostic et thérapies innovantes ; Thérapie génique et cellulaire Chercheurs ; Grand public ; Journalistes Jacob Résultat scientifique Thu, 02 Mar 2017 11:00:00 GMT Leucémie myéloïde chronique : une thérapie qui fait ses preuves https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2017/leucemie-myeloide-chronique-une-therapie-qui-fait-ses-preuves.aspx Cibler les cellules souches cancéreuses. Un essai de phase 2 montre l’efficacité de cette approche pensée et conçue à l’Institut de biologie François-Jacob pour traiter les leucémies, en particulier la leucémie myéloïde chronique. Cancer ; Thérapie génique et cellulaire Chercheurs ; Grand public ; Journalistes Jacob Résultat scientifique Tue, 28 Feb 2017 11:00:00 GMT Cibler les métaux pour lutter contre le staphylocoque doré https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2016/cibler-les-metaux-pour-lutter-contre-le-staphylocoque-dore.aspx Des chercheurs du CEA-Biam, du CNRS, d’Aix-Marseille Université et de l’INRA ont découvert un système original d’acquisition des métaux essentiels chez une bactérie pathogène, le staphylocoque doré. Il représente une nouvelle cible potentielle pour la conception d’un antibiotique. Santé & sciences du vivant ; Diagnostic et thérapies innovantes ; Thérapie génique et cellulaire ; Maladies infectieuses BIAM Actualité ; Communiqué de presse ; Résultat scientifique Thu, 26 May 2016 10:00:00 GMT Respirer : pourquoi est-ce si difficile pour les prématurés https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2015/Respirer-pourquoi-est-ce-si-difficile-pour-les-prematures.aspx L’installation de la circulation pulmonaire à la naissance requiert un changement physiologique brutal : la fermeture du canal artériel. Des pistes s'ouvrent pour comprendre et traiter la persistance de ce canal, fréquente chez le prématuré. Thérapie génique et cellulaire Grenoble Résultat scientifique Thu, 12 Nov 2015 11:00:00 GMT Maladie d'Alzheimer : la voie du cholestérol https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2015/Alzheimer-voie-cholesterol.aspx Une équipe INSERM-CEA (I2BM) développe une thérapie génique contre la maladie d'Alzheimer. Visant le cholestérol intracérébral, cette méthode vient de démontrer son efficacité chez des modèles animaux de la maladie. L'équipe envisage maintenant le passage en clinique. Alzheimer ; Thérapie génique et cellulaire ; Biotechnologies I2BM Résultat scientifique Mon, 14 Sep 2015 10:00:00 GMT Vieillissement précoce : des chercheurs découvrent et réparent les défauts des cellules malades https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2015/Vieillissement-precoce--des-chercheurs-decouvrent-et-reparent-les-defauts-des-cellules-malades.aspx Des chercheurs sont parvenus à rétablir une activité normale dans des cellules issues de patients atteints d’un syndrome de vieillissement précoce, le syndrome de Cockayne. Réponse au stress ; Maladies génétiques Fontenay-aux-Roses Résultat scientifique Tue, 19 May 2015 10:00:00 GMT Comment une séquence d’ADN mobile trouve-t-elle sa cible ? https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2015/Comment-une-sequence-dADN-mobile-trouve-t-elle-sa-cible-.aspx Certaines séquences d'ADN mobiles façonnent les génomes et y sont maintenus au cours des générations. Comment ? Une interaction entre deux protéines, indispensable pour leur intégration dans une zone précise du génome d’une levure, a été identifiée. Ces résultats soulignent le rôle de ces séquences d’ADN mobiles dans l’évolution et l’adaptation des organismes, et leur intérêt pour la thérapie génique. ADN ; Thérapie génique et cellulaire Saclay Résultat scientifique Fri, 01 May 2015 10:00:00 GMT Vers un traitement contre la β-thalassémie https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2014/Vers-un-traitement-contre-la-b-thalassémie.aspx Maladies génétiques ; Diagnostic et thérapies innovantes Fontenay-aux-Roses Résultat scientifique Mon, 02 Jun 2014 10:00:00 GMT Mucoviscidose : vers une stratégie alternative https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2014/Mucoviscidose-vers-une-stratégie-alternative.aspx Des chercheurs de CEA-IBITECS ont découvert une enzyme inédite, dont le blocage pourrait participer à une nouvelle stratégie pour traiter la mucoviscidose. Maladies génétiques ; Mécanismes cellulaires Saclay Résultat scientifique Thu, 15 May 2014 10:00:00 GMT Un ping-pong moléculaire qui gère la force musculaire https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2014/Un-ping-pong-moleculaire-qui-gere-la-force-musculaire.aspx Les troubles musculaires des patients atteints de myopathies trouvent une explication à l’échelle moléculaire. Ce résultat est obtenu grâce à une méthode d’expression/purification des protéines, mise en place au CEA-IBITECS, autorisant des études structurales et fonctionnelles fines. Le spectre des retombées est large et concerne d’autres pathologies, notamment le paludisme. Maladies infectieuses ; Biologie structurale ; Maladies génétiques ; Mécanismes cellulaires IBITECS Résultat scientifique Mon, 17 Mar 2014 11:00:00 GMT Comprendre l’ataxie de Friedreich et la combattre https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2014/Comprendre-l-ataxie-de-Friedreich-et-la-combattre.aspx Nouvelle étape dans la compréhension de l’ataxie de Friedreich, une pathologie neurologique incurable évoluant vers l’arrêt progressif de la marche. Une équipe du CEA-IRTSV a dévoilé le rôle de la protéine impliquée dans cette maladie. Maladies génétiques ; Mécanismes cellulaires BIG Résultat scientifique Thu, 13 Mar 2014 11:00:00 GMT Maladie de Parkinson : une avancée capitale grâce à la thérapie génique https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2014/Maladie-de-Parkinson-une-avancee-capitale-grace-a-la-therapie-genique.aspx Une équipe franco-anglaise (AP-HP, Inserm, CEA/Mircen, UPEC, Oxford Biomedica, Cambridge University) coordonnée par le Pr Stéphane Palfi (chef du service de neurochirurgie de l’hôpital Henri-Mondor) a réalisé un essai de thérapie génique chez 15 patients atteints d’une forme avancée de la maladie de Parkinson. Parkinson ; Thérapie génique et cellulaire MIRCen Résultat scientifique Fri, 10 Jan 2014 11:00:00 GMT Mieux connaître les maladies lysosomales https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2013/Mieux-connaitre-les-maladies-lysosomales.aspx lysosomes font l’objet de l’attention d’une équipe du CEA-IRTSV, à Grenoble. Les scientifiques ont identifié une centaine de protéines pouvant, à terme, ouvrir de nouvelles pistes thérapeutiques. Maladies génétiques ; Protéomique BIG Résultat scientifique Mon, 20 May 2013 10:00:00 GMT Des essais précliniques et cliniques pour la maladie de Huntington https://www.cea.fr/drf/Pages/Actualites/En-direct-des-labos/2013/Des-essais-précliniques-et-cliniques-pour-la-maladie-de-Huntington.aspx ​La maladie de Huntington est une pathologie neurodégénérative héréditaire rare et fatale, aujourd’hui encore incurable. Maladies neurodégénératives ; Thérapie génique et cellulaire MIRCen Résultat scientifique Thu, 03 Jan 2013 11:00:00 GMT