Améliorer la qualité de vie des patients, des aidants et des familles, en soignant des maladies qui n’ont encore aucune solution thérapeutique »
Ceres Brain Therapeutics développe un candidat médicament pour des maladies neurologiques comme la maladie de Charcot ou du Déficit en Transporteur de la Créatine qui occasionnent un déficit intellectuel lourd, un syndrome autistique et des crises d’épilepsie. La mise sur le marché pourrait intervenir en 2028.
Ceres Brain Thérapeutics a fabriqué dans ce mélangeur 60 kg de la formulation du CBT101 pour l’utiliser dans un spray nasal © Ceres Brain
La maladie, le syndrome de déficit congénital en transporteur de la créatine, est liée à une mutation génétique sur le chromosome X. Elle empêche la créatine, un acide aminé qui apporte de l’énergie aux cellules, de parvenir jusqu’aux neurones. Ceres Brain Therapeutics est la société la plus avancée au monde dans le développement d’un candidat médicament : elle réalisera un premier essai clinique en 2026.
Son produit, le CBT101, est une pro-créatine. Grâce au greffage d’un vecteur chimique, il réussit à franchir les barrières physiologiques qui isolent le cerveau des composés chimiques du sang. Les neurones peuvent alors être alimentés en créatine. Des essais sur modèle animal ont montré une amélioration très importante du comportement cognitif. Cependant cette innovation peut aussi s’appliquer à d’autres maladies neurologiques.
Ceres Brain Therapeutics exploite six brevets dont trois brevets CEA. Dans le cadre d’un accord de R&D avec le CEA, la start-up approfondit la compréhension du mécanisme de fonctionnement de son candidat médicament et en développe de nouveaux, ciblés sur d’autres maladies neurologiques rares.
Chiffre clé : 16 000
Estimation du nombre d’enfants dans le monde touchés par le syndrome de déficit congénital en transporteur de la créatine.
INDICATION :
- Syndrome de déficit congénital en transporteur de la créatine et Maladie de Charcot
Technologie
- Principe actif couplé administré par la voie nasale pour pouvoir franchir la barrière hémato-encéphalique via les nerfs olfactifs et trijumeaux et la membrane neuronale
Année de création : 2019
Institut d’origine : Institut Frédéric-Joliot