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Ceres Brain Therapeutics, un candidat médicament pour une maladie neuro-métabolique rare

Publié le 24 janvier 2023
Améliorer la qualité de vie des enfants, des aidants et des familles, en soignant une maladie qui n’a encore aucune solution thérapeutique »

Ceres Brain Therapeutics développe un candidat médicament pour une maladie neurologique rare qui occasionne un déficit intellectuel lourd, un syndrome autistique et des crises d’épilepsie. La mise sur le marché pourrait intervenir en 2027.

Ceres Brain Thérapeutics  a fabriqué dans ce mélangeur 60 kg de la formulation du CBT101 pour l’utiliser dans un spray nasal © Ceres Brain



La maladie, le syndrome de déficit congénital en transporteur de la créatine, est liée à une mutation génétique sur le chromosome X. Elle empêche la créatine, un acide aminé qui apporte de l’énergie aux cellules, de parvenir jusqu’aux neurones. Ceres Brain Therapeutics est la société la plus avancée au monde dans le développement d’un candidat médicament : elle réalisera un premier essai clinique en 2024.

Son produit, le CBT101, est une pro-créatine. Grâce au greffage d’un vecteur chimique, il réussit à franchir les barrières physiologiques qui isolent le cerveau des composés chimiques du sang. Les neurones peuvent alors être alimentés en créatine. Des essais sur modèle animal ont montré une amélioration très importante du comportement cognitif.

Ceres Brain Therapeutics exploite six brevets dont quatre brevets CEA. Dans le cadre d’un accord de R&D avec le CEA, la start-up approfondit la compréhension du mécanisme de fonctionnement de son candidat médicament et en développe de nouveaux, ciblés sur d’autres maladies neurologiques rares.

Chiffre clé : 16 000 

Estimation du nombre d’enfants dans le monde touchés par le syndrome de déficit congénital en transporteur de la créatine.

Technologie 

Principe actif couplé à un vecteur chimique pour pouvoir franchir la barrière hémato-encéphalique et la membrane neuronale • Administration par voie nasale, pour atteindre le cerveau via les nerfs olfactifs et trijumeaux.

Année de création : 2019

Institut d’origine : Institut Frédéric-Joliot