Développer des candidats médicaments de thérapie innovante, pour soigner des maladies neurologiques rares qui génèrent des besoins médicaux très forts »
Theranexus, est une société biopharmaceutique innovante, issue du CEA, qui développe le candidat médicament le plus avancé au monde, susceptible de ralentir l’évolution de la forme juvénile de la maladie de Batten, une pathologie neurodégénérative qui touche les enfants à partir de 4 ans. La mise sur le marché pourrait avoir lieu en 2026.
La BBDF (Beyond Batten Disease Foundation), qui collabore avec Theranexus pour développer Batten-1, a été créée par Charlotte et Craig Benson, en réponse au diagnostic dans la forme juvénile de la maladie de Batten de leur fille Christiane. © Craig Benson / BBDF
La maladie de Batten est une maladie génétique qui affecte des enfants à partir de 4 ans. Elle se traduit par une perte de la vision, des troubles moteurs et cognitifs et des crises d’épilepsie. Il n’existe aucune solution thérapeutique et l’évolution est fatale, entre 20 et 25 ans en moyenne.
Batten-1, le candidat médicament développé par Theranexus en partenariat avec la fondation américaine dédiée à la maladie (Beyond Batten Disease Foundation), s’attaque à cette pathologie en ciblant à la fois les neurones et les astrocytes, des cellules non neuronales du cerveau. Il agit sur le processus de recyclage des molécules toxiques des cellules, que la maladie perturbe. Dans l’optique d’une mise sur le marché en 2026, Theranexus débutera en 2023 un essai clinique pivotal.
Au-delà de ce projet-phare, Theranexus, start-up créée par deux chercheurs CEA, s’appuie sur des programmes collaboratifs avec le CEA sur sa plateforme de découverte d’autres médicaments de thérapie innovante ; ils pourraient cibler une ou plusieurs des 40 affections neurologiques rares proches de la maladie de Batten.
Chiffre clé :
350 millions
Les maladies neurologiques rares pour lesquelles il n’existe aucun traitement touchent 350 millions de personnes dans le monde.
Application
- Traitement de la maladie de Batten.
Technologie
- Mécanisme d’action : prévient la mort des cellules du cerveau en bloquant l’accumulation des glycosphingolipides et la neuro-inflammation
- Mode d’administration ou forme galénique : solution buvable.
Année de création : 2013
Institut d’origine : Jacob