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Thème : thérapie innovante

Thérapie génique contre la maladie de Parkinson

Publié le 12 juin 2017

​Technologie

En l’espace d’un demi-siècle, médecins et chercheurs ont appris à discerner et analyser les symptômes associés au vieillissement du cerveau, ainsi qu’à de graves maladies dites neurodégénératives comme les maladies d’Alzheimer et de Parkinson.

La maladie de Parkinson résulte d’une diminution de la concentration en dopamine dans le cerveau. La dopamine est un neurotransmetteur essentiel dans un grand nombre de fonctions comme le contrôle des mouvements volontaires et la posture, ou le renforcement positif.

En 2014, une équipe franco-anglaise impliquant notamment des chercheurs de la plateforme MIRCen (Molecular Imaging Research Center) au CEA a mené une étude clinique de phase 1/2 de thérapie génique chez des patients souffrant d’une forme évoluée de la maladie de Parkinson. Les chercheurs ont étudié l’efficacité d’un vecteur viral (le ProSavin®) exprimant les gènes de trois enzymes indispensables à la biosynthèse de la dopamine. Quinze patients ont pu bénéficier du nouveau traitement consistant à injecter le vecteur ProSavin®. Grâce à cette thérapie, certaines cellules dans le cerveau ont, à nouveau, pu fabriquer et sécréter de la dopamine. Chez tous les patients, les symptômes moteurs de la maladie ont été améliorés jusqu’à douze mois après l’administration du traitement. Avec un recul de quatre ans, cette étude démontre à ce stade l’innocuité et la tolérance du vecteur lentiviral utilisé pour la première fois chez l’Homme.

Cet essai clinique fait suite à une étude préclinique réalisée à MIRCen en 2009, montrant pour la première fois l’efficacité et la non toxicité de cette thérapie chez un modèle animal.


Partenaires

Recherches menées par les équipes de la plateforme MIRCen au CEA - Collaboration avec l'hôpital Mondor et Oxford Medica.


Applications

  • Thérapies en santé et en médecine

  • Traitements médicaux

Plateforme MIRCen au CEA de Fontenay-aux-Roses
Plateforme MIRCen au CEA de Fontenay-aux-Roses.
© CEA


Principe de l'approche thérapeutique
Principe de l'approche thérapeutique. © CEA


Vesteurs viraux pour thérapie génique
​Vesteurs viraux pour thérapie génique. © CEA

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