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Des essais précliniques et cliniques pour la maladie de Huntington


​La maladie de Huntington est une pathologie neurodégénérative héréditaire rare et fatale, aujourd’hui encore incurable. Une équipe du CEA-I2BM, à Fontenay-aux-Roses, en collaboration avec le centre hospitalo-universitaire de Mondor et le Généthon, démarre un projet pour valider une thérapie génique ayant pour objectif de ralentir le développement de la maladie. Les essais cliniques chez l’Homme sont prévus en 2015.

Publié le 26 mars 2013

​Les patients atteints de la pathologie de Huntington, au nombre de 10 000 en France, souffrent d’une perte de neurones initialement dans une zone bien spécifique du cerveau, liée au contrôle du mouvement, et qui s’étend progressivement à d’autres régions. La mort de ces neurones entraîne des troubles de l’équilibre, de l’élocution, de la mémoire, ainsi que des désordres psychiques (anxiété, dépression, …). La maladie de Huntington, qui ne bénéficie d’aucun traitement curatif, est fatale. Des chercheurs du CEA-I2BM (MIRCen) ont déjà démontré chez le rongeur et le primate l’efficacité thérapeutique du CNTF[1], une protéine favorisant la croissance et la survie des neurones, pour ralentir le développement de la maladie. Un essai clinique de phase I a été réalisé chez 6 patients il y a 10 ans avec l’injection de cellules encapsulées produisant du CNTF. L’essai n’a pas été poursuivi à cause du faible taux de survie des cellules et du fait de la nécessité de réitérer régulièrement les injections.

Depuis, les chercheurs ont testé un autre mode d’administration pour lequel une seule injection intracérébrale suffit. Ils font appel pour cela à la thérapie génique, qui consiste à injecter localement un vecteur contenant le gène codant pour la protéine d’intérêt, ici le CNTF. Ces vecteurs pénètrent dans les cellules nerveuses, de façon à ce que le gène soit incorporé dans l’ADN de la cellule hôte. Le CNTF est ainsi constamment produit par l’organisme lui-même. Le CEA-I2BM a déjà testé avec succès l’efficacité de cette approche sur un modèle animal, grâce à la mise au point d’un vecteur viral ‘de recherche’, dérivé d’un virus VIH rendu inactif. Aujourd’hui, il s’associe à Généthon pour tester trois vecteurs viraux à usage clinique, analogues au vecteur de recherche, mais dont le mode de production respecte toutes les contraintes réglementaires liées à la fabrication d’un médicament. Ces vecteurs médicaments seront testés sur des rongeurs puis sur des primates à MIRCen. Les premiers résultats précliniques sont attendus en 2014. Après la démonstration de son innocuité lors de tests réglementaires, le vecteur le plus efficace sera ensuite évalué à l’hôpital Henri Mondor chez un groupe de patients atteints de la maladie de Huntington.

[1] Ciliary Neurotrophic Factor

Ce projet et son montage sont exemplaires de la recherche partenariale que MIRCen souhaite développer afin de valider de nouvelles stratégies thérapeutiques pour les maladies neurodégénératives. Ce programme de recherche a reçu le soutien financier de L’Association Française contre les Myopathies pour une durée de 6 ans.

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