Noetica Pharma décroche la
désignation de médicament orphelin pour son candidat médicament BRT002 de la part de l'Agence européenne du médicament. BRT002 constitue une source d'espoir pour le
traitement de l'encéphalopathie hypoxique-ischémique néonatale, une pathologie neurologique grave qui peut engendrer des déficits neurologiques graves à long terme.
La startup s'appuie sur plusieurs brevets issus de travaux de recherche menés au
Laboratoire d'Etude de l'Unité Neurovasculaire et Innovation Thérapeutique (LENIT, SPI/DMTS). Elle a été créée fin 2025 par le CEA, Technofounders et quatre chercheurs dont deux du CEA-Joliot.
Questions à Aloïse Mabondzo, directeur du laboratoire LENIT et qui a dirigé les travaux menant à la création de la startup.
En quoi cette désignation de l'EMA est une reconnaissance de vos travaux menés depuis plus de dix sur l'encéphalopathie hypoxique-ischémique néonatale ?
A.M. :
« Pour qu'un médicament soit désigné orphelin, il faut,
d'une part, que la pathologie visée soit une maladie orpheline (avec les données épidémiologiques) et, d'autre part, que les données obtenues in vivo montrent un potentiel intérêt thérapeutique du produit. Tous les travaux menés par l'équipe depuis maintenant plus de dix ans étaient suffisamment solides et étayés pour convaincre les autorités du potentiel de notre candidat médicament, le BRT002. Une vraie reconnaissance de notre travail. »
Concrètement, que va apporter cette désignation à Nœtica Pharma ?
A.M. :
« A court terme, c'est un message très positif pour de potentiels investisseurs : cette désignation constitue une première reconnaissance de notre produit par les autorités, elle apporte de la « valeur » au projet. Elle nous permet également de bénéficier d'un accompagnement spécifique.
A plus long terme, lorsque nous aurons obtenu l'autorisation de mise sur le marché de notre médicament, la désignation de médicament orphelin va nous permettre de bénéficier d'une exclusivité commerciale de dix ans : pendant cette période, l'Union européenne et les états membres s'abstiendront d'accorder une AMM ou une extension d'AMM existante pour un médicament similaire. Autrement dit, la désignation empêche la mise sur le marché d'un autre médicament directement concurrent. »
Contact Institut des sciences du vivant Frédéric-Joliot :